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Corso integrato
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| Denominazione
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Farmacologia speciale e terapia genica e cellulare
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| Moduli
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2
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| CFU
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10
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Il corso e' costituito dai seguenti moduli
| Modulo
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Farmacologia speciale e farmacogenomica
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| CFU
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5
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| SSD
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BIO/14
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| Descrizione
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Obiettivi Formativi
Il corso fornira' agli studenti i concetti teorici e gli strumenti essenziali per
Comprendere i bersagli molecolari delle principali classi di farmaci
Comprendere le basi genetiche della variabilita' nella risposta ai farmaci
Comprendere i processi che guidano alla scelta del farmaco terapeutico piu' idoneo in base alle caratteristiche genetiche del ricevente
Particolare attenzione sara' dedicata ai farmaci generati con tecniche biotecnologiche, sottolineandone le diverse caratteristiche rispetto ai farmaci convenzionali.
Per comprendere appieno gli argomenti trattati a lezione gli studenti dovranno aver acquisito ed assimilato le seguenti conoscenze
Concetti di base di biochimica,
Concetti fondamentali di biologia cellulare,
Concetti fondamentali di biologia molecolare,
Concetti di base di anatomia generale,
Concetti fondamentali di fisiologia generale,
Concetti fondamentali di patologia generale,
Concetti di base di farmacologia generale.
La verifica delle conoscenze e delle abilita' attese viene effettuata con una prova di esame scritta ed una prova orale che comprende entrambi i moduli di insegnamento.
L’esame scritto è propedeutico alla prova orale e consiste in un test di 60 domande a risposta multipla, di cui 30 inerenti la “Farmacologia speciale e farmacogenomica” e 30 inerenti la “Terapia genica e cellulare”
Ogni risposta esatta vale 1 punto, ogni risposta sbagliata o inevasa vale 0 punti
Il punteggio globale minimo per accedere alla prova orale è di 33 punti
Nella prova orale del modulo di “Farmacologia speciale e farmacogenomica”, della durata orientativa di 30 minuti, lo studente dovra' dimostrare adeguate capacita' di esposizione, discussione e collegamento tra i diversi argomenti oggetto del programma del corso
In particolare, iniziando da domande di carattere generale inerenti gli argomenti del programma di studio, potranno essere effettuate ulteriori domande piu' particolareggiate ed approfondite durante l’esposizione da parte dello studente, al fine di verificarne il livello di conoscenza e la capacita' di analizzare eventuali criticita' o collegamenti con altri argomenti oggetto del programma del corso.
Nel modulo di “Farmacologia speciale e farmacogenomica”, l’obiettivo della prova d’esame scritta consiste nel verificare le conoscenze sui principali bersagli farmacologici, le principali classi di farmaci, e le basi genetiche che sono causa della variabilita' biologica di risposta ai farmaci.
L’obiettivo della prova d’esame orale sara' quello di accertare mediante domande e discussioni le conoscenze e le abilita' acquisite inerenti:
gli aspetti molecolari e cellulari dell’azione dei farmaci
i principi di farmacogenetica o farmacogenomica che causano differenze nella risposta ai farmaci
i criteri da considerare nella scelta dei farmaci in base ad alcune caratteristiche cliniche e/o farmacogenetiche.
Le possibili interazioni con farmaci appartenenti ad altre classi oggetto del programma del corso.
Contenuti
Storia, ruolo e significato della farmacogenetica e della farmacogenomica
Vantaggi e limiti attuali della farmacogenomica nella predittivita' di efficacia e tossicita' da farmaci
Classificazione, meccanismo d’azione e farmacogenomica dei farmaci
utilizzati per il controllo dell’acidita' gastrica
che agiscono sull’apparato endocrino: estrogeni, progestinici, anticoncezionali orali, ormoni corticosurrenalici.
utilizzati per il trattamento delle malattie neurologiche e psichiatriche: antipsicotici, antidepressivi, ipnosedativi, antiepilettici, analgesici
utilizzati per il trattamento delle malattie cardiovascolari: antipertensivi, diuretici, farmaci per lo scompenso cardiaco
antidislipidemici
utilizzati nel trattamento dell’asma
utilizzati nel trattamento del diabete: insulina e ipoglicemizzanti orali
antiaggreganti ed anticoagulanti
utilizzati nel trattamento delle neoplasie
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| Modulo
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Terapia genica e cellulare
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| CFU
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5
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| SSD
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BIO/12
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| Descrizione
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Obiettivi formativi:
L’obiettivo del corso consiste nel fornire allo studente conoscenze ed elementi di discussione critica su approcci metodologici di terapia genica e cellulare nonché applicazioni di queste metodiche sia in modelli animali che nell’uomo.
Contenuti:
1) Generalita' di terapia genica – Definizione di vettori e cellule bersaglio; tipologie di transgeni ed applicazioni; regolazione dell'espressione; colture di cellule primarie; cell banking ed applicazioni di citofluorimetria e cell sorting; aspetti regolatori la produzione di farmaci per terapia genica e cellulare
2) Vettori non virali – Plasmidi nudi; metodi fisici e chimici per il trasferimento del DNA; applicazioni; RNA interference sue principali applicazioni a scopo terapeutico
3) Vettori adenovirali – Tipologie di vettori adenovirali; tossicita'; applicazioni in campo vaccinico ed in terapia genica.
4) Vettori AAV – sviluppo dei vettori; identificazione di sierotipi a tropismo alternativo; principali applicazioni in terapia.
5) Vettori retrovirali e lentivirali – Caratteristiche dei vettori e differenze; pseudotipizzazione; metodiche di produzione anche per uso clinico.
6) Cellule staminali – Definizione; Cellule embrionali staminali; generazione, uso ed applicazioni in terapia genica; Cellule staminali da tessuti adulti; Cellule staminali da midollo osseo ed uso in medicina rigenerativa; cellule iPS e loro applicazioni
7) Rigenerazione tissutale – Identificazione ed uso di cellule con potenziale osteoblastico e strategie per indurre il differenziamento osteoblastico; rigenerazione di epidermide e cornea; identificazione e coltura di cellule staminali per applicazioni specifiche; biomateriali e loro uso in medicina rigenerativa.
8) Terapia genica di malattie ereditarie – Sviluppo ed applicazioni di strategia di terapia genica per il trattamento di malattie metaboliche nell’uomo; terapia genica di immunodeficienze congenite ed applicazioni nell’uomo; genotossicita' e potenziali soluzioni.
9) Terapia genica e rigenerativa per patologie comuni – Terapia di malattie cardiovascolari e rigenerazione di tessuto cardiaco; sviluppo di dispositivi medici per trasferimento genico; rigenerazione di tessuto miocardico mediante reprogramming; neoangiogenesi terapeutica; terapia genica e cellulare del diabete mellito.
10) Terapia genica dalla sperimentazione al paziente: studio del percorso di alcuni farmaci per terapia genica dall’analisi della malattia metabolica alla commercializzazione del farmaco per terapia genica.
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